A Agência Nacional de Vigilância Sanitária concedeu aprovação, nesta quinta-feira, para o registro de um medicamento revolucionário destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal, uma condição genética rara que compromete severamente os movimentos corporais e pode afetar funções vitais como respiração e deglutição.
O remédio liberado, chamado de risdiplam e vendido sob a marca Evrysdi, é indicado para pacientes adultos e pediátricos com idade acima de 2 anos diagnosticados com a forma 5q da doença. O tratamento atende desde casos mais graves, classificados como Tipo 1, até apresentações mais brandas, como os Tipos 2 e 3, alcançando também indivíduos que possuem entre uma e quatro cópias do gene SMN2.
A atrofia muscular espinhal surge da deficiência de uma proteína fundamental denominada 'proteína de sobrevivência do neurônio motor'. A ausência dessa substância provoca a degeneração progressiva dos neurônios motores, resultando em fraqueza muscular que pode limitar capacidades essenciais como manter a cabeça erguida, sentar-se de forma independente e caminhar.
O mecanismo de ação do medicamento consiste em estimular o gene SMN2 para que produza a versão completa da proteína deficiente no organismo dos pacientes. Com isso, espera-se preservar um número maior de neurônios motores, contribuindo para redução dos sintomas, retardamento da progressão da doença e melhora significativa na qualidade de vida dos portadores da condição.
Fonte: Últimas Notícias – Metro 1
